Étude clinique EMBOLD
Un espoir pour les enfants qui souffrent des encéphalopathies épileptique et développementale (EED) SCN2A et SCN8A précoces
Nous savons combien il est difficile de s’occuper d’un enfant atteint d’une EED rare. L’étude clinique EMBOLD vise à étudier un nouveau traitement potentiel pour les enfants qui souffrent des EED SCN2A et SCN8A précoces. Les recrutements pour la prochaine phase ont déjà commencé.
Prenez contact avec une infirmière ou un infirmier pivot pour fixer un rendez-vous après lequel son éligibilité sera connue.
Données de base de la première phase de l’étude clinique EMBOLD sur les EED SCN2A et SCN8A
Les enfants sous traitement avec le médicament à l’étude ont eu près de deux fois moins de crises que ceux qui n’en prenaient pas.
Environ 1 enfant sur trois n’a plus de crises d’épilepsie depuis qu’il prend le médicament à l’étude.
La vigilance et la communication se sont améliorées chez de nombreux enfants et les crises d’épilepsie ont été moins sévères.
Les enfants qui ont continué à prendre le médicament à l’étude pendant une période relativement longue ont eu beaucoup moins de crises d’épilepsie ; environ trois crises sur quatre ont été évitées.
Ces résultats encourageants ont conduit au lancement de la phase suivante de l’étude clinique EMBOLD pour les enfants atteints des EED SCN2A et SCN8A.
L’étude clinique EMBOLD en bref
Objectif
Évaluer la sécurité et l’efficacité de la relutrigine (PRAX-562) dans la réduction des crises d’épilepsie
Durée
Jusqu’à 26 semaines pour la partie A, avec possibilité d’extension de 48 semaines
À domicile ― entièrement à distance
Choisissez entre une participation à distance, en clinique ou les deux.
Présentation de la relutrigine (PRAX-562)
La relutrigine est un médicament expérimental conçu pour réguler plus efficacement le flux de sodium dans les cellules cérébrales, cibler les canaux sodiques hyperactifs responsables des crises et potentiellement mieux contrôler les crises avec moins d’effets secondaires. La relutrigine a été conçue pour maximiser ses effets sur les canaux sodiques hyperactifs qui seraient responsables des crises d’épilepsie, tout en réduisant au minimum le blocage de l’activité normale nécessaire au bon fonctionnement du cerveau.
EED SCN2A et SCN8A
Par EED, on entend un groupe d’épilepsies graves caractérisées à la fois par des crises, qui sont souvent résistantes aux médicaments, et par une encéphalopathie, terme utilisé pour décrire un retard de développement important, voire une perte des capacités de développement.
Pourquoi mon enfant devrait-il participer à l’étude clinique?
La flexibilité de l’étude permet d’y participer à distance depuis son domicile, en clinique sur un site de l’étude, ou en combinant des visites en clinique et à domicile.- Si votre famille choisit d’assister aux visites de l’étude en clinique, tous les frais de déplacement, d’hébergement, de repas et tous les autres frais liés à la participation à l’étude seront pris en charge par le commanditaire.
- Tous les participants recevront de la PRAX-562 pendant l’étude.
- Possibilité de participer à une extension en ouvert après la fin de la phase en double aveugle
- Dans le cadre de l’extension en ouvert, tous les participants auront la possibilité de recevoir de la PRAX-562 pendant 48 semaines supplémentaires après la fin de la phase A. Vous pouvez également continuer à participer d’une manière flexible.
- La PRAX-562 sera disponible après les 48 semaines d’extension de l’étude ouverte. Elle le sera par le biais d’un programme d’accès élargi pour les participants chez qui elle a montré davantage de bénéfices que les traitements thérapeutiques précédents.
Votre enfant peut participer s’il remplit les conditions suivantes:
- A entre 2 et 18 ans
- A fait l’objet d’un diagnostic
- de mutation du gène SCN2A avec apparition de crises au cours des trois premiers mois de vie ; ou,
- de mutation du gène SCN8A avec crises d’épilepsie
- A fait au moins 8 crises motrices (crises impliquant des mouvements) au cours des 4 semaines précédant le dépistage
aCritères supplémentaires à évaluer lors du dépistage.
